O infuzie unică dintr-o terapie experimentală cu celule CAR T a adus îmbunătățiri spectaculoase pentru persoanele care suferă de sindromul persoanei rigide (SPS) și nu au răspuns la tratamentele clasice. Într-un studiu clinic de fază II, aproape 81% dintre cei 26 de pacienți tratați au reușit să meargă semnificativ mai bine, iar rigiditatea musculară li s-a redus vizibil.
Sindromul persoanei rigide este o boală rară, care afectează în special femeile, provocând rigiditate musculară progresivă, spasme dureroase și, adesea, pierderea mobilității. Fără tratament eficient, până la 80% dintre pacienți ajung să nu mai poată merge fără ajutor. Până acum, nu există tratamente aprobate special pentru această boală, iar medicii folosesc diverse combinații de relaxante musculare, imunoglobuline administrate intravenos sau terapii imunosupresoare, cu rezultate adesea limitate și de scurtă durată.
Noutatea adusă de această terapie, numită mivocabtagene autoleucel (cunoscută anterior ca KYV-101), constă în modul în care acționează. În loc să suprime global sistemul imunitar, așa cum fac tratamentele clasice, această terapie „reprogramează” celulele T ale pacientului — celulele de apărare ale organismului — să recunoască și să elimine anumite celule B care contribuie la reacția autoimună. Practic, sistemul imunitar este resetat, iar celulele „rebelde” care atacă propriul organism sunt eliminate.
Procesul presupune recoltarea celulelor T de la pacient, modificarea lor genetică pentru a detecta o proteină numită CD19 (prezentă pe celulele B problematice), urmată de reintroducerea acestor celule în organism după o scurtă pregătire cu chimioterapie. Rezultatul? În acest studiu, pacienții au parcurs o distanță de 25 de picioare (aproximativ 7,5 metri) cu aproape 46% mai rapid la 16 săptămâni după tratament. Dintre cei care aveau nevoie de sprijin la mers, mai mult de jumătate au reușit să se deplaseze fără ajutor, iar patru pacienți au scăpat complet de rigiditatea musculară măsurabilă.
Pe lângă îmbunătățirea mersului, pacienții au raportat o creștere a rezistenței la efort, o sensibilitate redusă la factori declanșatori ai spasmelor și o calitate a vieții mai bună per ansamblu. Un detaliu impresionant este că niciunul dintre participanți nu a mai avut nevoie de terapii imunosupresoare pentru SPS la ultimul control, semn că această abordare ar putea reprezenta o adevărată schimbare de paradigmă.
Rezultatele aduc speranță nu doar pentru cei afectați de această boală rară, ci și pentru alte afecțiuni autoimune unde sistemul imunitar scapă de sub control. Deși terapia CAR T este încă la început de drum pentru SPS și rămâne de văzut dacă beneficiile se mențin pe termen lung, succesul acestui studiu deschide noi orizonturi pentru medicina personalizată. Poate că, în viitor, resetarea inteligentă a sistemului imunitar va deveni cheia pentru tratarea multor boli care astăzi par imposibil de controlat.
Sursa: Inside Precision Medicine
Leave a Reply