Călătoria Terapeutică Genetică Spre 2026: Între Progrese și Provocări

De Helen Albert

Anul acesta a fost unul dificil, dar interesant pentru domeniul terapiei genetice, marcând fluctuații semnificative, dar și o oarecare optimism și creștere a finanțărilor pe măsură ce 2025 se apropia de final.

După un vârf record de investiții în biotehnologie în 2021, o scădere continuă a finanțărilor, combinată cu incertitudini economice declanșate de tarife și inflație la începutul celui de-al doilea mandat al lui Trump în ianuarie, a făcut ca indicele biotehnologic XBI, un barometru al stării industriei biotehnologice din SUA, să atingă un minim anterior pandemiei de $66 în aprilie.

La scurt timp după preluarea mandatului, noua administrație a început să taie din fondurile de cercetare ale Institutelor Naționale de Sănătate (NIH), ajungând la reduceri de aproximativ 9.5 miliarde de dolari până în iunie. Aproximativ 20.000 de concedieri la Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA), Centrele pentru Controlul și Prevenirea Bolilor (CDC) și NIH au părut să încetinească revizuirile regulatorii și să facă rezultatele mai incerte.

„Am avut multe schimbări la nivelurile superioare în unitatea FDA care reglementează terapiile genetice,” a confirmat Nolan Townsend, CEO-ul Lexeo Therapeutics, o companie de medicină genetică axată pe cardiologie și neurologie, cu sediul în New York.

În februarie, Pfizer a anunțat că va întrerupe producția de Beqvez, terapia sa genetică bazată pe virus adeno-asociat (AAV) pentru hemofilia B. Cu toate că a fost aprobată de FDA în 2024, lipsa de interes a determinat compania să renunțe la acest activ, golindu-și astfel portofoliul de terapie genetică.

„Terapia genetică corectează un defect oferind un tratament pe viață. Ne entuziasmăm atât de mult încât uităm că trebuie să fie și o propunere de afaceri,” a spus Miguel Forte, MD, PhD, președintele Societății Internaționale pentru Terapia Celulară și Genetică (ISCT) și CEO al biotehnologiei de terapie celulară și genetică Kiji Therapeutics. „Nu poate fi doar o chestiune de, ‘Pentru că vindecăm pacientul, toți se vor înghesui să o primească.’ Trebuie să fie totuși o propunere de valoare care are sens comercial.”

Alte companii precum Biogen, Roche și Vertex au urmat exemplul Pfizer pe parcursul anului, oprind sau reducând drastic conductele lor de terapie genetică sau editare genică.

A fost un an dificil pentru Sarepta, cu trei decese legate de terapia sa AAV aprobată, Elevidys, pentru distrofia musculară Duchenne între martie și iulie. Rocket Pharmaceuticals a raportat de asemenea un deces asociat terapiei într-un studiu de fază II al terapiei sale bazate pe AAV pentru boala Danon în mai. Un alt deces legat de AAV, deși folosind un capsid nou, a fost raportat în studiul Capsida pentru terapia sa pentru encefalopatia epileptică și de dezvoltare mai târziu în cursul anului.

Aceste evenimente au avut un efect de domino asupra investițiilor în sector, deși spre sfârșitul anului au fost semne de îmbunătățire, cu câteva runde de finanțare decente, cum ar fi runda de serie D de 320 de milioane de dolari a Kriya Therapeutics în septembrie și runda de serie A de 100 de milioane de dolari a Addition Therapeutics.

Sursa: Inside Precision Medicine