Terapia Revoluționară cu Celule CAR T Marchează o Vindecare Spectaculoasă în Cazul unei Boli Autoimune Grave

O singură infuzie de zorpocabt agene-autoleucel (Zorpo-cel), o terapie autologă cu celule CAR T, a condus la o remisiune rapidă și durabilă în cazul unei paciente cu multiple tulburări autoimune potențial letale, conform unui caz recent publicat în revista Med.

Cercetătorii de la Spitalul Universitar din Erlangen, afiliat Universității Friedrich-Alexander din Erlangen-Nürnberg, Germania, au relatat cum terapia cu celule CAR T, care vizează CD19, a tratat cu succes o femeie de 47 de ani suferind de anemie hemolitică autoimună severă (AIHA), trombocitopenie imună (ITP) și sindromul antifosfolipidic (APLAS). Toate aceste condiții sunt cauzate de celulele B disfuncționale care produc autoanticorpi periculoși ce atacă țesuturile proprii ale organismului.

Pacienta a avut un istoric medical complicat, fiind tratată aproape un deceniu prin nouă regimuri terapeutice diferite, inclusiv steroizi, imunosupresori și terapii bazate pe anticorpi, fără un succes de lungă durată. AIHA ei era deosebit de gravă, făcând-o dependentă de transfuzii de sânge zilnice și expunând-o riscului de deteriorare a organelor din cauza anemiei cronice și suprasarcinii cu fier.

Fără alte opțiuni eficiente rămase, clinicienii au apelat, sub regim de utilizare compasională, la terapia cu celule CAR T dezvoltată de Miltenyi Biomedicine. Această tehnică implică colectarea celulelor T ale pacientului, modificarea lor genetică pentru a ținti markerul celulei B CD19 și reinfuzarea lor pentru a elimina celulele imune disfuncționale.

Rezultatele au fost remarcabile. La doar șapte zile după tratament, pacienta nu a mai necesitat transfuzii de sânge. Până în ziua 25, nivelurile ei de hemoglobină au revenit la normal, indicând o rezoluție completă a anemiei hemolitice. Markerii de laborator ai distrugerii celulelor roșii din sânge s-au normalizat rapid.

Impactul terapiei a fost de asemenea notabil într-un mod mai larg. Anticorpii antifosfolipidici crescuți ai pacientei – responsabili pentru cheagurile de sânge periculoase în APLAS – au scăzut la niveluri normale și au rămas nedetectabili pe parcursul a 11 luni de urmărire. Între timp, numărul ei de trombocite s-a stabilizat, indicând o îmbunătățire în ITP fără necesitatea unui tratament suplimentar.

Cercetătorii atribuie acest succes unei “resetări” a populației de celule B ale pacientei. Spre deosebire de terapiile convenționale precum rituximabul, care epuizează parțial celulele B, celulele CAR T par să realizeze o eliminare mai profundă și mai durabilă. Când celulele B au revenit luni mai târziu, acestea erau predominant naive, sugerând un profil imun reprogramat și mai sănătos.

Importanța tratamentului a fost bine tolerată. Pacienta nu a experimentat efecte secundare severe, comune terapiei CAR T în cazurile de cancer, cum ar fi sindromul de eliberare a citokinelor sau neurotoxicitatea. Au fost observate unele creșteri ușoare ale enzimelor hepatice și anomalii ale numărului de sânge, probabil legate de tratamentele anterioare și suprasarcina de fier, și nu de terapie în sine.

Aceasta este a doua victorie clinică pentru Zorpo-cel în tratamentul bolilor autoimune în acest an. În ianuarie, th

terapie cu celule CAR T, Zorpo-cel, boli autoimune, anemie hemolitică autoimună, trombocitopenie imună, sindrom antifosfolipidic, celule B, autoanticorpi, tratamente imunosupresoare, transfuzii de sânge, anemie cronică, suprasarcină de fier, marker CD19, rezultate terapeutice, medicină personalizată, terapia genică, resetare imună, celule naive, studiu de caz medical, Med journal

Sursa: Inside Precision Medicine