Terapie celulară revoluționară pentru a trata în sfârșit victimele leziunilor măduvei spinării

Cea mai recentă inovație a unei companii farmaceutice chineze de cercetare a făcut recent titluri. Aceasta implică o terapie celulară care vizează restabilirea funcției motorii la pacienții cu paralizie. Această cercetare tocmai a primit aprobarea de reglementare pentru un studiu clinic de fază I în China și Statele Unite.

Potrivit unei publicații a Organizației Mondiale a Sănătății (OMS), peste 15 milioane de oameni trăiesc cu o leziune a măduvei spinării. Majoritatea cazurilor rezultă din căderi, accidente rutiere sau acte de violență. Alte cazuri implică afecțiuni degenerative și vasculare, tumori, infecții sau malformații congenitale. Până acum, medicina a oferit doar așa-numitele soluții paliative, inclusiv gestionarea simptomelor și reabilitarea. Din păcate, pacienții nu au avut niciodată ocazia să spere la un leac, chiar dacă majoritatea dintre ei sunt grav afectați.

Conform unui comunicat de presă speranța ar putea fi în sfârșit posibilă datorită XellSmart, o companie farmaceutică chineză bazată pe cercetare. Această companie se află în spatele unei terapii cu celule stem pluripotente induse (iPSC) care a primit recent aprobarea Administrației pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) și a Administrației Naționale pentru Produse Medicale din China (NMPA). Aceasta înseamnă că această metodă de tratare a leziunilor măduvei spinării va face în curând obiectul unui studiu clinic de fază I în China și Statele Unite, o premieră majoră. XellSmart a lucrat la utilizarea celulelor stem pluripotente induse, care sunt capabile să se transforme în celule nervoase pentru a le înlocui pe cele distruse anterior de leziune. Aceasta este o terapie alogenă, adică folosește celule stem donatoare pentru a fi transplantate pacientului. Aceasta are avantajul de a oferi un tratament universal, mult mai ușor de aplicat. Studiul clinic de fază I va avea ca scop testarea siguranței, eficacității și dozajului adecvat al terapiei pe un grup mic de voluntari. Dacă va avea succes, XellSmart va începe faza a II-a (în jurul anului 2028), care va implica aceleași teste pe un număr mai mare de pacienți. Dacă rezultatele rămân concludente, terapia ar putea deveni accesibilă și răspândită după 2030.

În cele din urmă, trebuie menționat că XellSmart joacă pe mai multe fronturi. Ea își testează deja terapiile celulare pe pacienți care suferă de bolile Charcot și Parkinson.

Știință&Tehnică

Revista “Ştiinţă şi Tehnică“, cea mai cunoscută şi longevivă publicaţie de popularizare a ştiintelor din România