Cercetătorii japonezi conduși de Universitatea din Osaka au făcut recent un pas promițător în tratarea unei boli grave a ochiului numită deficiență de celule stem limbice (LSCD). Acest prim studiu uman, bazat pe un transplant de celule stem pluripotente induse (iPSC), a făcut posibilă îmbunătățirea vederii pacienților afectați de această boală debilitantă. Acest progres deschide noi perspective pentru tratamentul tulburărilor de vedere de origine corneeană.
DSCL este o patologie a corneei, partea transparentă din partea din față a ochiului, care afectează în special limbul care este situat la marginea acestuia. Această zonă conține celule stem limbice, care joacă un rol crucial în regenerarea corneei prin producerea de noi celule pentru a menține transparența ochiului. În cazul DSCL, aceste celule stem dispar, ceea ce perturbă reînnoirea corneei. Acest lucru duce la o acumulare de țesut fibros opac, vedere încețoșată sau provocând orbire totală în cazurile cele mai severe.
Astăzi, opțiunile de tratament pentru pacienții cu DSCL sunt limitate. Transplantul de celule stem limbice, de exemplu, implică prelevarea de celule de la un ochi sănătos al pacientului (dacă este posibil) sau de la un donator. Aceste intervenții au mai multe dezavantaje. Grefarea dintr-un ochi sănătos nu este întotdeauna posibilă, iar cele de la donatori pot duce la respingere, ceea ce necesită utilizarea tratamentelor imunosupresoare pe tot parcursul vieții. În plus, aceste grefe nu sunt întotdeauna durabile și riscurile de eșec sunt mari.
Confruntați cu aceste limitări, cercetătorii de la Universitatea Osaka au explorat o alternativă: utilizarea celulelor stem pluripotente induse sau iPSC. Aceste celule, obținute prin reprogramarea celulelor adulte (adesea cele ale pielii), se pot transforma in mai multe tipuri de celule specializate, inclusiv cele care alcătuiesc corneea. Rezultatele au fost prezentate într-un articol publicat în The Lancet.
În acest studiu, cercetătorii au cultivat celule epiteliale corneene din iPSC pentru a înlocui celulele deficitare din corneea pacienților cu DSCL. Această abordare nu numai că reduce riscul de respingere, deoarece nu este necesară îndepărtarea țesutului din ochiul pacientului, dar asigură și o mai bună compatibilitate imunologică. Studiul, primul de acest gen, a implicat patru pacienți cu DSCL. După îndepărtarea țesutului fibros din corneea afectată, cercetătorii au grefat celulele crescute din iPSC-uri pe corneele deteriorate. Jumătate dintre pacienți au primit tratament imunosupresor ușor cu ciclosporină, în timp ce cealaltă jumătate a primit doar tratament de bază cu corticosteroizi.
După doi ani de urmărire, rezultatele au fost promițătoare: nu au fost observate efecte secundare grave și trei din patru pacienți au observat o îmbunătățire semnificativă a vederii lor. Doi dintre ei și-au văzut chiar patologia evoluând în forme mai puțin severe. Cu toate acestea, un pacient care a avut complicații mai severe a prezentat inițial semne de îmbunătățire înainte de a reveni la valoarea inițială. Aceste rezultate sugerează că adăugarea unei terapii imunosupresoare ușoare ar putea juca un rol cheie în succesul transplantului.
Pentru pacienții cu DSCL, acest avans reprezintă o îmbunătățire reală a calității vieții și o speranță de recăpătare a vederii funcționale. Dincolo de rezultatele încurajatoare, acest studiu ne permite, de asemenea, să întrezărim viitorul medicinei regenerative care ar putea fi aplicat altor boli. Cercetătorii de la Universitatea din Osaka intenționează să lanseze un nou studiu la scară mai mare pentru a confirma aceste rezultate și pentru a extinde această tehnică la o populație mai mare de pacienți.
