Felul în care o fetiță de 13 ani a fost vindecată de leucemie reprezintă o reușită majoră. Știrea despre un pacient vindecat de cancer cu o nouă tehnologie a fost celebrată de întreaga lume medicală și a ajuns pe toate canalele de știri la finalul lui 2022.
Articol de Dr. Bogdan Ivănescu, Doctor MiT
Alysa a fost diagnosticată în 2021 cu leucemie acută limfoblastică cu celule-T, o boală amenințătoare de viață, dar care, cu mijloacele de tratament actuale are o șansa de vindecare între 80 și 96%.
Medicii au încercat să liniștească părinții, date fiind aceste cifre pozitive, și le-au propus schemele de tratament umătoare: chemoterapie, transplant de celule stem hematopoietice recoltate la naștere ori transplant de măduvă.
Deoarece părinții nu i-au recoltat Alysei celule stem la naștere, s-a încercat un transplant de măduvă și chemoterapie. Dar, după cum spunea mama Allysei, „șocul de a descoperi că cea mică se află între cei 4% care nu răspund la tratament a fost groaznic”. Pentru că nu au văzut vreo îmbunătățire, medicii au trecut-o pe fetiță pe medicație paliativă – adică cea care încearcă să le ofere pacienților o stare cât mai bună până la sfârșit.
În aceasta perioadă, mama pacientei a aflat că exista un studiu clinic la un spital londonez care folosește o tehnică nouă, numita CAR-T, cu editare a proteinelor de bază. Alyssa a fost primită în studiu.
Limfocitele T ale unui donator compatibil au fost modificate cu ajutorul CRISPR-CAS 9, o tehnologie de editare genomică, iar proteinele de bază au fost tăiate și înlocuite, astfel încât acestea să recunoască limfocitele T ale Alyssei ca fiind antigene – adică dușmani – și să le ucidă.
Pe de altă parte, limfocitele T proprii ale Alyssei, la rândul lor, urmau să recunoască limfocitele donoare modificate și le-ar fi atacat. Asta a făcut necesar un pas suplimentar în editarea genică, procedură ce a făcut ca Alyssa să fie primul pacient din lume tratat și vindecat de cancer cu ajutorul acestei terapii.
La ce mă refer? Pe lângă a învăța niște celule imune donate să recunoască celulele aberante ale pacientului, oamenii de știință au trebuit să le facă și invizibile față de sistemul imun al Alyssei. În acest scop, au mimat exact modul în care lucrează celulele canceroase ca să evite să fie recunoscute de către organism: le-au modificat receptorii de suprafață care le-ar fi identificat drept celule străine, și au înmulțit aberant numărul de alți receptori de suprafață, nerelevanți, făcând imposibilă conectarea limfocitelor T ale Alyssei de acestea.
Pe de altă parte, atunci când limfocitele T ale pacientei veneau să investigheze limfocitele T noi, adică modificate cu ajutorul tehnologiei, acestea din urmă le puteau prinde de receptori și să le identifice ca fiind exact celulele pe care erau antrenate să le ucidă.
Rezumând, Alyssei i-au fost injectate niște celule asemănătoare unora tumorale, care să ucidă celulele tumorale. În România, noi spunem „cui pe cui se scoate”. Nu este descrierea exactă, dar se apropie. Ceea ce este absolut fascinant este că medicii au reușit să preleveze niște celule compatibile de la un donator cu inima largă, să le modifice încât să fie veninoase pentru celulele tumorale și totodată invizibile acestora și apoi să le verse în sângele pacientului.
La 6 luni de la acest tratament, Alyssa nu mai prezinta nici picior de celulă canceroasă și devine primul pacient vindecat de cancer, mai precis din corpul căruia a fost îndepărtat un cancer ce nu putea fi altfel rezolvat.
Datorită medicilor, Alyssa a înviat la propriu. Această reușita deschide poarta pentru tratarea altor forme de cancer.
Și vă invit să rețineți: nu există „cancer”, ci variante nesfârșite de „cancere”, pentru că niciunul nu e identic cu altul. Nu există un tratament unic pentru „cancer” și nu va exista niciodată, din cauza variantelor multiple de declanșare a acestora. În egală măsură, nu vă mai „îmbătați cu apă rece” – un pahar cu apă caldă băut dimineața pe burta goală nu dă restart organismului. Dacă ar fi așa, ce s-ar întâmpla după un păhărel de tărie?
Dr. Bogdan Ivănescu este co-fondatorul Stem Sure și coordonatorul studiului clinic pentru tratarea autismului prin transplant cu celule stem tinere.