Terapia Inovatoare a Rocket Pharmaceuticals pentru Deficiența Imună Rară Primeste Aprobare Accelerată de la FDA

Rocket Pharmaceuticals a obținut recent aprobarea accelerată din partea FDA pentru terapia sa genealogică bazată pe celule stem hematopoietice autologe, Kresladi (marnetegragene autotemcel), destinată tratamentului copiilor cu deficiența severă de aderență a leucocitelor tip I (LAD-I), o boală imunodeficientă primară rară și moștenită.

Kresladi marchează prima aprobare pentru biotehnologia din New Jersey, specializată în dezvoltarea terapiilor genetice și celulare pentru boli hematologice și cardiovasculare rare. Aceasta reprezintă un moment de respiro pentru companie după un interval dificil de câțiva ani, în care Rocket a întâmpinat o suspendare a studiilor pentru terapia genei Danon, în urma decesului unui pacient și a primit o scrisoare de respingere completă pentru Kresladi, din cauza problemelor de fabricație, înainte de a obține în final aprobarea accelerată.

„Aprobarea Kresladi reprezintă un moment important pentru comunitatea afectată de LAD-I severă,” a declarat Gaurav Shah, MD, CEO al Rocket Pharmaceuticals, într-un comunicat de presă.

„Această aprobare reflectă dedicarea pacienților, familiilor, investigatorilor și reglementatorilor care au colaborat pentru a avansa cercetarea acestei boli ultrarare.”

LAD-I este o tulburare autosomal recesivă a funcției neutrofilelor și leucocitelor, clasificată drept ultrarară, afectând aproximativ unul dintr-un milion de nou-născuți. Este cauzată de mutații în gena ITGB2 și este asociată cu o mortalitate ridicată datorită funcției imune deficitare. Înainte de Kresladi, singurul tratament disponibil era controlul agresiv al infecțiilor și transplanturile alogene de celule stem curative, dacă se găsea un donator potrivit.

Tratamentul cu Kresladi este indicat pentru copiii cu LAD-I care nu dispun de un donator de celule stem adecvat și implică extracția celulelor stem hematopoietice CD34+ din pacient. Acestea sunt apoi modificate genetic în afara corpului folosind un vector lentiviral auto-inactivant ce poartă o genă ITGB2 funcțională. După o condiționare mieloablativă sau intensivă, o singură doză de celule modificate genetic este infuzată înapoi în pacient, ceea ce ar trebui să ofere o corecție pe viață a bolii lor.

Aprobarea accelerată de la FDA înseamnă că terapia poate fi comercializată și vândută mai devreme decât de obicei, dar este în mod normal condiționată de realizarea unor studii de urmărire pre-agreate pentru a confirma beneficiul clinic, studii pe care Rocket va trebui să le finalizeze. Acest lucru oferă de asemenea companiei un Voucher de Revizuire Prioritară pentru Boli Rare Pediatric, datorită naturii grave și rare a LAD-I, pe care compania îl poate folosi pentru a accelera revizuirea unui alt candidat terapeutic sau pentru a-l vinde unei alte companii pentru a-și crește capitalul. Rocket a declarat că intenționează să vândă voucherul pentru a-și crește capitalul.

Deși aprobarea Kresladi este puțin probabil să genereze profituri mari pentru companie datorită rarității bolii, este fără îndoială o victorie pentru Rocket după un an dificil în domeniul terapiei genetice.

Rocket Pharmaceuticals, FDA, aprobare accelerată, Kresladi, gene terapie, LAD-I, boli rare, celule stem hematopoietice, terapie celulară, boli hematologice, boli cardiovasculare, mutații genetice, ITGB2, funcție imună, transplant de celule stem, genetica medicală, biotehnologie, inginerie genetică, medicină personalizată, inovație medicală, sănătate pediatrică

Sursa: Inside Precision Medicine