Life Biosciences obține aprobarea FDA pentru a testa ER-100, o terapie inovatoare pentru rejuvenarea celulară

Life Biosciences Inc., o companie de biotehnologie ce inovează în domeniul terapiilor de rejuvenare celulară pentru combaterea și prevenirea bolilor asociate îmbătrânirii, a anunțat recent că Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a aprobat cererea lor pentru un Medicament Nou Investigativ (IND) pentru ER-100.

Această aprobare IND permite companiei Life Bio să demareze un program clinic pentru evaluarea siguranței și eficacității ER-100 în îmbunătățirea vederii pacienților cu neuropatii optice. Studiul de fază 1, primul de acest fel pe oameni (NCT07290244), va include persoane diagnosticate cu glaucom cu unghi deschis (OAG) și neuropatie optică ischemică anterioară non-arteritică (NAION), pentru a evalua siguranța, tolerabilitatea, răspunsurile imunitare și impactul asupra mai multor teste vizuale.

ER-100 este dezvoltat pe platforma de Reprogramare Epigenetică Parțială (PER) a Life Bio, care își propune să readucă celulele îmbătrânite sau deteriorate într-o stare mai tânără prin modificarea epigenomului celulelor, adică markerii biochimici care reglează expresia genelor fără a altera secvența de ADN subiacentă. Abordarea Life Bio permite expresia controlată a trei dintre cei patru factori Yamanaka, factorii de transcripție OCT-4, SOX-2 și KLF-4 (OSK), și a demonstrat siguranța și eficacitatea în mai multe modele preclinice animale prin injecție locală în ochi (intravitreal). ER-100 este prima terapie de rejuvenare celulară folosind reprogramarea epigenetică care a primit aprobarea FDA pentru a intra în studii clinice umane.

“Realizarea acestui important pas către studiile clinice este rezultatul a mulți ani de cercetare, optimizare și studii ample pe primate non-umane, care au demonstrat expresia controlată a OSK, restaurarea modelor de metilare și îmbunătățirea funcției vizuale, toate culminând cu această aprobare IND,” a declarat Sharon Rosenzweig-Lipson, Ph.D., Director Științific la Life Biosciences. “Aceste rezultate deschid calea pentru evaluarea pe oameni a abordării noastre de rejuvenare celulară, cu scopul de a îmbunătăți viețile persoanelor afectate de boli debilitante legate de vârstă, începând cu neuropatiile optice.”

Neuropatiile optice sunt un grup de tulburări caracterizate prin moartea ireversibilă a celulelor ganglionare retiniene (RGCs), neuronii primari care conectează ochiul la creier. Din cauza incapacității naturale a RGC-urilor de a se regenera, pierderea lor duce la deteriorarea permanentă a vederii. Glaucomul cu unghi deschis (OAG) este o boală neurodegenerativă cronică și o cauză principală de orbire. Chiar dacă adesea este asociată cu presiunea intraoculară crescută, deteriorarea RGC-urilor continuă frecvent în ciuda tratamentului, iar unii pacienți suferă de OAG chiar și cu presiune intraoculară normală. Neuropatia optică ischemică anterioară non-arteritică (NAION)…

Sursa: Lifespan.io