Europa aprobă primul studiu clinic pentru o terapie genică împotriva diabetului de tip 2

Compania Fractyl Health, cu sediul în Burlington, Massachusetts, a primit recent aprobarea reglementară în Olanda pentru a începe primul studiu clinic destinat unei terapii genice menite să trateze diabetul de tip 2. Acest studiu clinic, în fazele I/II, va evalua siguranța și eficacitatea preliminară a RJVA-001, o terapie genică proiectată să livreze local medicamente agoniste ale receptorului GLP-1, cu scopul de a reduce efectele secundare asociate cu administrarea orală.

Medicamentele GLP-1 au revoluționat abordarea obezității și a diabetului de tip 2, oferind beneficii semnificative, dar necesitând adesea doze mari și administrare pe termen lung, aspecte dificil de susținut pentru mulți pacienți. „RJVA-001 propune o abordare diferită: o terapie genică țintită pe pancreas, posibil administrată o singură dată, concepută pentru a stimula corpul să producă GLP-1 în răspuns la alimentație; este vorba de fiziologie, nu de farmacologie,” explică Harith Rajagopalan, cofondator și CEO al Fractyl Health.

Terapia genică RJVA-001 folosește o versiune modificată genetic a promotorului uman al insulinei pentru a declanșa producția de GLP-1 în celulele beta pancreatice atunci când nivelurile de glucoză cresc după mese. Livrarea acestei terapii se realizează printr-o procedură endoscopică minim invazivă, direct în pancreas, ghidată ultrasunete.

Studiul de fază I/II va evalua siguranța, tolerabilitatea și eficacitatea preliminară a trei doze crescătoare ale terapiei genice. Participanții vor include adulți cu diabet de tip 2 care au răspuns anterior bine la tratamentul oral cu GLP-1, dar care continuă să aibă dificultăți în controlul nivelurilor de zahăr din sânge.

„Cu această autorizație, RJVA-001 devine primul candidat terapie genică AAV care intră în dezvoltarea clinică pentru diabetul de tip 2,” a adăugat Rajagopalan. Compania anticipează să administreze tratamentul primului pacient și să raporteze date inițiale în a doua jumătate a anului 2026.

Mai târziu, în acest an, Fractyl intenționează să extindă studiul în Australia, unde a depus deja o cerere pentru un studiu clinic și așteaptă răspunsul autorităților de reglementare.

RJVA-001 reprezintă primul candidat din platforma Rejuva a Fractyl, care se concentrează pe dezvoltarea terapiilor genice bazate pe virusul adeno-asociat (AAV), livrate local la nivelul pancreasului. O altă terapie în dezvoltare pe această platformă include o terapie genică duală GIP/GLP-1 pentru tratamentul obezității, aflată în prezent în stadiul preclinic.

Decenii de zile am tratat diabetul de tip 2 ca pe o boală cronică și progresivă, care se agravează inevitabil în timp. Cu această nouă autorizație, suntem pregătiți să testăm, pentru prima dată la om, dacă o terapie genică țintită pe pancreas, administrată printr-o procedură endoscopică de rutină, ar putea oferi un tratament durabil.

Sursa: Inside Precision Medicine