Cercetătorii Universităţii din Florida au dezvoltat un nou tip de terapie genetică pentru tratamentul unei forme de orbire ce afectează atât persoanele tinere, cât şi pe cele în vârstă – retinita pigmentară.
Terapia constă în înlocuirea unei gene defecte a ochiului cu o copie funcţională a sa, care să furnizeze proteinele necesare funcţionării celulelor fotosensibile ale ochiului.
Noua terapie genetică este destinată corectării celei mai întâlnite forme a retinitei pigmentare (retinitis pigmentosa), o maladie genetică, transmisă de la mamă la făt, care afectează în principal persoanele de gen masculin.
Afecţiunea, datorată degenerării celulelor fotosensibile ale ochilor (celulele fotoreceptoare RPGR ORF15), se manifestă iniţial prin pierderea vederii periferice şi a celei de noapte, apoi prin îngustarea accentuată a câmpului vizual, putând evolua până la orbirea completă.
![\"(w540)](\"http://www.stiintasitehnica.com/media/image/201201/w540/simulare_a_retinitei_pigmentare_83448600.jpg\")
Cercetătorii Universităţii din Florida, împreună cu colegii lor de la Universitatea din Penssylvania, au reuşit să cloneze o copie funcţională a genei afectate într-un virus, care să o transporte în regiunea oculară de destinaţie. Apoi au clonat „comutatorul” care, odată ajunsă gena la destinaţie, să declanşeze producerea proteinei necesare celulelor oculare.
Testele efectuate în laborator pe câini, care sunt afectaţi de retinită pigmentară într-un mod similar oamenilor, au avut succes, genele injectate ajungând cu succes la destinaţie, astfel că, după efectuarea mai multor teste, cercetătorii speră să dezvolte o terapie care să poată fi aplicată oamenilor.
