Terapie Inovatoare cu Celule Stem pentru Tratamentul Spina Bifida Înainte de Naștere

Pentru prima dată în lume, o terapie cu celule stem a fost utilizată pentru a trata spina bifida la un făt în timpul sarcinii. Rezultatele unui studiu clinic de fază I, publicate astăzi în revista The Lancet, indică faptul că tratamentul este sigur și prezintă semne preliminare de îmbunătățire a mobilității și a stării generale de sănătate după naștere la șase copii tratați cu această metodă inovatoare.

„Intervenind în stadiile timpurii ale dezvoltării, această abordare are potențialul de a modifica traiectoriile de sănătate pe tot parcursul vieții, reducând povara dizabilității cronice și minimizând impactul social și economic pe termen lung al acestor condiții,” explică autorii studiului, conduși de Aijun Wang, doctor în chirurgie și inginerie biomedicală la Universitatea din California, Davis. „În prezent, nu există produse regenerative cu celule stem disponibile comercial pentru tratarea bolilor în utero. (…) Acest studiu stabilește o platformă scalabilă și clinic fezabilă pentru livrarea țintită a terapiilor biologice fătului.”

Spina bifida este o condiție congenitală care afectează dezvoltarea măduvei spinării, lăsând o parte din aceasta expusă pe durata dezvoltării fetale. Acest lucru duce la scurgerea lichidului cefalorahidian și la deteriorarea măduvei spinării înainte de naștere, provocând dizabilități pe viață, inclusiv paralizie, dificultăți de deplasare și probleme de control al funcțiilor vezicii și intestinului.

În prezent, această condiție poate fi tratată chirurgical în al doilea trimestru de sarcină, prin repararea măduvei spinării expuse pentru a preveni deteriorări suplimentare. Această operație poate preveni dezvoltarea unor anomalii cerebrale și poate îmbunătăți mobilitatea, dar mai mult de jumătate dintre copiii operați încă nu pot merge independent mai târziu.

Adăugând terapia cu celule stem la această procedură chirurgicală, Wang și colegii săi au avut ca obiectiv nu doar prevenirea unor noi leziuni, ci și inversarea unei părți din daunele deja provocate de spina bifida la momentul operației. Tratamentul utilizează celule stem mezangiale derivate din placentă (PMSCs), care au fost obținute din placentele donate de pacientele de la UC Davis care au dat consimțământul lor.

Studiul clinic CuRe (Cellular Therapy for In Utero Repair of Myelomeningocele) a recrutat șase femei cu fături diagnosticate cu mielomeningocel, cea mai severă formă de spina bifida, care au fost tratate la Școala de Medicină UC Davis. În timpul operației fetale, celulele stem PMSCs vii au fost aplicate direct pe măduva spinării expusă pentru a reduce inflamația, a promova vindecarea și a proteja țesutul nervos.

Toți cei șase bebeluși au avut reparații spinale intacte după naștere, fără semne de infecție sau creștere anormală de țesut. Imaginile prin rezonanță magnetică (IRM) au confirmat că anomaliile cerebrale tipice spina bifida au fost inversate la fiecare copil, iar efecte secundare grave nu au fost raportate în timpul studiului sau în îngrijirea ulterioară. Toți cei șase copii din studiu vor continua să fie supuși unor controale regulate până la vârsta de șase ani pentru a monitoriza siguranța pe termen lung a tratamentului.

După un deceniu de dezvoltare preclinică, inclu

Sursa: Inside Precision Medicine