Revoluționarea Editării Genetice: Terapii Mai Sigure și Precise

Interviu cu Amanda Smith, PhD, CEO al Pencil Biosciences

Damian Doherty

Amanda Smith, doctor în științe, este directorul executiv al Pencil Biosciences, o companie de biotehnologie în faza incipientă, care își propune să reinventeze editarea genetică prin dezvoltarea unor noi instrumente de editare, construite de la zero. Înainte de a prelua conducerea la Pencil, Smith a ocupat diverse funcții în domeniul științific, al proprietății intelectuale și inovației, colaborând cu instituții academice, companii farmaceutice și de biotehnologie, inclusiv la Horizon Discovery din Marea Britanie (acum parte a Revvity) și la Sanofi. În prezent, se concentrează pe crearea unor instrumente de editare genetică mai sigure, precise și versatile, care ar putea extinde aplicabilitatea medicinei genetice.

Recent, Smith a discutat cu Damian Doherty, redactor-șef la Inside Precision Medicine, despre limitările tehnologiilor actuale de editare genetică, abordarea modulară inovatoare a Pencil și cum această nouă generație de instrumente de editare ar putea transforma impactul medicinei genetice.

Î: Spune-ne puțin despre parcursul tău profesional. Ce experiențe te-au modelat în conducerea unei companii la frontiera editării genetice?

Smith: De mică, am fost fascinată de științele vieții și biologie, începându-mi cariera ca farmacolog în cercetare și dezvoltare la AstraZeneca (SUA). Ulterior, am obținut un DPhil (doctorat) în neurofiziologie la Universitatea din Oxford și am efectuat un postdoctorat la Universitatea din Queensland, Australia. A fost momentul când am decis să lucrez în biotehnologie sau farmaceutică, aducând pe piață produse terapeutice de avangardă.

Am făcut un ocol pe parcurs. După postdoctorat, m-am orientat către dreptul proprietății intelectuale, devenind avocat înregistrat în patente și mărci la un cabinet de avocatură specializat în proprietate intelectuală. Ca avocat de patente, te întâlnești zilnic cu inovația, ceea ce m-a determinat să urmăresc un rol mai practic în inovația biologică.

M-am mutat în transferul de tehnologie la o universitate majoră din Australia, lucrând în managementul proprietății intelectuale, comercializarea tehnologiei și crearea de startup-uri la Institutul pentru Științe Moleculare de la Universitatea din Queensland. Apoi, m-am alăturat diviziei de îngrijire a sănătății consumatorilor de la Sanofi, unde am condus eforturile de inovație medicală și am acumulat experiență practică în cadrul studiilor clinice. Mai târziu, m-am întors în Marea Britanie pentru a lucra într-un rol de inovație la o companie de editare genetică, care a fost achiziționată de PerkinElmer (acum Revvity).

Atracția către Pencil a fost șansa de a construi ceva cu adevărat inovator și perturbator, un editor proiectat de la zero, cu caracteristici concepute pentru editarea terapeutică, pentru a crea produse care îmbunătățesc semnificativ viețile pacienților.

Î: Care sunt deficiențele actuale ale abordărilor de editare genetică?

Smith: Domeniul actual al editării genetice este dominat de tehnologii precum CRISPR, editarea bazelor și editarea primară — instrumente remarcabile care au transformat cercetarea biologică și medicală. Însă, când încerci să aplici aceste sisteme terapeutic, se dezvăluie limitări semnificative.

Sursa: Inside Precision Medicine